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圣裘德儿童研究医院、加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院和贝勒医学院的科学家们正在研究如何最好地治疗噬血细胞性淋巴组织细胞增多症 (HLH)，这是一种罕见的免疫疾病。他们的工作作为在线出版物提前发表在今天的Blood杂志上，详细说明了两种药物联合使用可能是 HLH 的良好治疗方法。

“在过去的 20 年里，HLH 的治疗一直是药物地塞米松和依托泊苷的组合，”St. Jude Oncology 的共同资深作者、医学博士 Kim Nichols 说。“但我们知道，许多患者要么对这种方案没有反应，要么后来复发，所以我们深入研究了生物学，提出了一种不同的治疗策略。”

在 HLH 中，免疫系统变得过度激活，免疫细胞产生细胞因子，这是释放到血液中的化学物质，试图招募和激活额外的免疫细胞。HLH 患者可能会经历细胞因子风暴综合症，在这种情况下，大量细胞因子开始循环，它们以自身为食，进一步驱动免疫激活。

HLH 患者中有几种细胞因子升高。其中一些细胞因子与细胞表面的受体结合。当这种情况发生时，这些受体会募集并激活作为信号分子的 Janus 激酶 (JAK)。

Nichols 之前的研究表明，JAK1/2 抑制剂 ruxolitinib在 HLH 小鼠模型中具有积极作用。通过抑制 JAK/STAT 通路，ruxolitinib 干扰细胞因子通讯。Nichols 和她的团队想要更好地了解这背后的机制，并研究是否有任何特定的细胞因子更需要抑制。

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